في 2021-12-06 ، بالتوقيت الأمريكي ، أعلنت شركة أكاديا للصناعات الدوائية (ناسداك: أكاد) عن النتائج الإيجابية الأولى لتجاربها السريرية للمرحلة الثالثة لمرشحها الدوائي ، تروفينيتيد.تُستخدم تجربة المرحلة الثالثة ، المسماة Lavender ، بشكل أساسي لتقييم سلامة وفعالية Trofinetide في علاج متلازمة ريت (RS).تم تسجيل ما مجموعه 189 موضوعًا ، جميع النساء تتراوح أعمارهن بين 5 و 20 عامًا مع RS.
كانت Lavender عبارة عن تجربة مزدوجة التعمية ، عشوائية ، مضبوطة بالغفل لمدة 12 أسبوعًا مع نقاط نهاية أولية مجمعة لاستبيان RS السلوكي (RSBQ) ومقياس التقييم العالمي للنتائج السريرية (CGI-I) ، وفقًا لتقييم طاقم التمريض والأطباء ، على التوالي ؛مفتاح نقطة النهاية الثانوية هي مقياس تنمية الاتصالات والسلوك الرمزي للرضع والأطفال الصغار (CSBS-DP-IT-Social) ، والذي يستخدم بشكل أساسي لتقييم تطور السلوكيات الاجتماعية واللفظية والرمزية عند الرضع والأطفال الصغار 6-24. أشهر من العمر ، ويمكن استخدامها لمرض التوحد الفحص المبكر لأعراض تأخر النمو والتأخيرات التنموية الأخرى ، وفقًا لتقييم طاقم التمريض.
أظهرت النتائج أن Trofinetide قد تحسن بشكل كبير في كل من نقاط النهاية الأولية مقارنة مع الدواء الوهمي.كانت التغييرات من خط الأساس في RSBQ للعلاج الوهمي و Trofinetide في الأسبوع 12 -1.7 مقابل -5.1 (ع = 0.0175) ؛كانت درجات CGI-I 3.8 مقابل 3.5 (ع = 0.0030).وفي الوقت نفسه ، كان التغيير من خط الأساس في CSBS-DP-IT-Social هو -1.1 و -0.1 للدواء الوهمي و Trofinetide ، على التوالي.
أظهرت كل من نقطتي النهاية الأولية والثانوية للخزامى إمكانات Trofinetide لعلاج RS ، ومع ذلك ، تجدر الإشارة إلى أن معدل وقف علاج الدراسة المرتبط بالأحداث الضائرة الطارئة (TEAEs) كان أعلى في ذراع Trofinetide مقارنة مع الدواء الوهمي. وكان الاثنان 2.1٪ و 17.2٪ على التوالي.من بينها ، كانت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا هي:
الإسهال - كان Trofinetide 80.6٪ (97.3٪ منها خفيف إلى متوسط) وكان الدواء الوهمي 19.1٪.
② القيء - كان Trofinetide 26.9٪ (96٪ منها خفيف إلى متوسط) وكان الدواء الوهمي 9.6٪ ؛
حدثت أحداث سلبية خطيرة في 3.2٪ من الأشخاص في كلا المجموعتين.
سيستمر الأشخاص في تجربة Lavender في تلقي Trofinetide بعد الانتهاء من التجربة أو في دراسات التوسع Lilac و Lilac-2 المفتوحة ، واختار أكثر من 95 ٪ من الأشخاص الذين أكملوا دراسة Lavender التبديل إلى Lilac open-label التوسع البحثي ، سيتم تقديم النتائج إلى اجتماع طبي قادم.
الوقت ما بعد: 17 فبراير - 2022