في 2021-12-06 ، أعلنت شركة Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) عن نتائج الخطوط العليا الإيجابية في تجربتها السريرية في المرحلة الثالثة لمرشحها للمخدرات ، Trofinetide. تُستخدم تجربة المرحلة الثالثة ، التي تسمى Lavender ، بشكل أساسي لتقييم سلامة وفعالية trofinetide في علاج متلازمة Rett (RS). تم تسجيل ما مجموعه 189 موضوعًا ، جميع النساء الذين تتراوح أعمارهن بين 5 و 20 عامًا مع روبية.
كانت لافندر تجربة مزدوجة التعمية ، عشوائية ، تسيطر عليها وهمي مدتها 12 أسبوعًا ونقاط النهاية الأولية المشتركة للاستبيان السلوكي لـ RS (RSBQ) ومقياس التصنيف العالمي للنتائج السريرية (CGI-I) ، كما تم تقييمها من قبل موظفي التمريض والأطباء ، على التوالي ؛ مفتاح نقطة النهاية الثانوية هي مقياس التواصل والسلوك الرمزي للرضع والأطفال الصغار (CSBS-DP-IT-SOCIAL) ، والذي يستخدم بشكل أساسي لتقييم تطور السلوكيات الاجتماعية واللفظية والرمزية في الرضع الرضع والأطفال الصغار من 6 إلى 24 شهرًا من العمر ، ويمكن استخدامه في مرض التوحد المبكر لفحص أعراض التطور التنموي الآخر ، كما هو مؤكد من قبل موظفي التمريض.
أظهرت النتائج أن Trofinetide كان لديه تحسينات كبيرة في كل من نقاط النهاية الأولية مقارنة مع الدواء الوهمي. وكانت التغييرات من خط الأساس في RSBQ من أجل وهمي و trofinetide في الأسبوع 12 -1.7 مقابل -5.1 (ع = 0.0175) ؛ وكانت درجات CGI-I 3.8 مقابل 3.5 (ع = 0.0030). وفي الوقت نفسه ، كان التغيير من خط الأساس في CSBS-DP-IT-Social -1.1 و -0.1 للعلاج الوهمي و trofinetide ، على التوالي.
أظهرت كل من نقاط النهاية الثانوية الأولية والابتدائية لخزامندر إمكانات trofinetide لعلاج RS ، ومع ذلك ، تجدر الإشارة إلى أن معدل توقف علاج الدراسة يتعلق بالأحداث السلبية الناشئة (TEAES) كان أعلى في ذراع Trofinetide مقارنةً بالعلاج الوهمي ، وكان الاثنان 2.1 ٪ و 17.2 ٪ ، على التوالي. من بينها ، كانت الأحداث السلبية الأكثر شيوعًا:
① الإسهال - كان Trofinetide 80.6 ٪ (97.3 ٪ منها كانت معتدلة إلى معتدلة) وكان وهمي 19.1 ٪ ؛
② القيء - كان Trofinetide 26.9 ٪ (96 ٪ منها كانت معتدلة إلى معتدلة) والعلاج الوهمي 9.6 ٪ ؛
③ حدثت أحداث سلبية خطيرة في 3.2 ٪ من الموضوعات في كلا المجموعتين.
ستستمر الموضوعات في تجربة Lavender في تلقي Trofinetide بعد الانتهاء من التجربة أو في دراسات التوسع في Lilac و Lilac-2 ، و> 95 ٪ من الأشخاص الذين أكملوا دراسة الخزامى اختاروا التحول إلى أبحاث التوسع في Lilac Open Label ، سيتم تقديم النتائج إلى اجتماع طبي قادم.
وقت النشر: فبراير -17-2022