بلوزاسيران

بلوزاسيران (API)

طلب البحث:
بلوزاسيران API هو حمض نووي ريبوزي متداخل صغير (siRNA) اصطناعي، طُوّر لعلاج فرط شحوم الدم الثلاثية والاضطرابات القلبية الوعائية والأيضية المرتبطة بها. يستهدفAPOC3الجين الذي يُشفِّر البروتين الدهني C-III، وهو مُنظِّم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية. يُستخدم بلوزاسيران بحثيًا لدراسة استراتيجيات خفض الدهون القائمة على تداخل الرنا، وخصوصية إسكات الجينات، والعلاجات طويلة المفعول لحالات مثل متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية (FCS) وخلل شحميات الدم المختلط.

وظيفة:
يعمل بلوزاسيران عن طريق إسكاتAPOC3mRNA في الكبد، مما يؤدي إلى خفض مستويات البروتين الدهني C-III. هذا يُعزز تحلل الدهون وتصفية البروتينات الدهنية الغنية بالدهون الثلاثية من مجرى الدم. وبصفته مُنشطًا فعّالًا، يُمكّن بلوزاسيران من تطوير علاجات طويلة المفعول تهدف إلى خفض مستويات الدهون الثلاثية بشكل ملحوظ وتقليل خطر الإصابة بالتهاب البنكرياس وأمراض القلب والأوعية الدموية لدى المرضى الذين يعانون من اضطرابات دهنية حادة أو وراثية.