واجهات برمجة التطبيقات الأولية للنوكليوتيدات
-
إنكليسيران الصوديوم
يُدرَس إنكليسيران الصوديوم (المكون الصيدلاني النشط) بشكل رئيسي في مجال تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) وعلاجات أمراض القلب والأوعية الدموية. وبصفته حمضًا نوويًا متداخلًا ثنائي السلسلة يستهدف جين PCSK9، يُستخدم في الأبحاث السريرية وقبل السريرية لتقييم استراتيجيات إسكات الجينات طويلة المفعول لخفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). كما يُعَدّ مركبًا نموذجيًا لدراسة أنظمة توصيل الحمض النووي الريبوزي المتداخل، واستقراره، وعلاجات الحمض النووي الريبوزي الموجهة للكبد.
-
دونيدالورسن
دونيدالورسين API هو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (ASO) قيد الدراسة لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) والحالات الالتهابية المرتبطة بها. يُدرس في سياق العلاجات الموجهة للحمض النووي الريبي (RNA)، بهدف تقليل التعبير عنبريكاليكرين البلازما(MRNA KLKB1). يستخدم الباحثون دونيدالورسين لاستكشاف آليات إسكات الجينات، والحركية الدوائية المعتمدة على الجرعة، والتحكم طويل الأمد في الالتهاب الناجم عن البراديكينين.
-
فيتوسيران
فيتوسيران API هو حمض نووي ريبوزي صناعي متداخل صغير (siRNA) يُجرى بحثه بشكل أساسي في مجال الهيموفيليا واضطرابات التخثر. يستهدفمضاد الثرومبين (AT أو SERPINC1)جين في الكبد لتقليل إنتاج مضاد الثرومبين. يستخدم الباحثون فيتوسيران لاستكشاف آليات تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi)، وإسكات الجينات الكبدية، واستراتيجيات علاجية جديدة لإعادة توازن التخثر لدى مرضى الهيموفيليا (أ) و(ب)، مع أو بدون مثبطات.
-
جيفوسيران
جيفوسيران API هو حمض نووي ريبوزي صناعي صغير متداخل (siRNA) دُرس لعلاج البورفيريا الكبدية الحادة (AHP). يستهدف تحديدًاألاس1جين (سينثاز حمض أمينوليفولينيك 1)، الذي يشارك في مسار تخليق الهيم. يستخدم الباحثون جيفوسيران لدراسة العلاجات القائمة على تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi)، وتثبيط الجينات المستهدفة للكبد، وتعديل المسارات الأيضية المرتبطة بالبورفيريا والاضطرابات الوراثية المرتبطة بها.
-
بلوزاسيران
بلوزاسيران API هو حمض نووي ريبوزي متداخل صغير (siRNA) اصطناعي، طُوّر لعلاج فرط شحوم الدم الثلاثية والاضطرابات القلبية الوعائية والأيضية المرتبطة بها. يستهدفAPOC3الجين الذي يُشفِّر البروتين الدهني C-III، وهو مُنظِّم رئيسي لاستقلاب الدهون الثلاثية. يُستخدم بلوزاسيران بحثيًا لدراسة استراتيجيات خفض الدهون القائمة على تداخل الرنا، وخصوصية إسكات الجينات، والعلاجات طويلة المفعول لحالات مثل متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية (FCS) وخلل شحميات الدم المختلط.
-
زيلبسيران
زيليبسيران API هو حمض نووي ريبوزي متداخل صغير (siRNA) قيد البحث، طُوّر لعلاج ارتفاع ضغط الدم. يستهدفإيه جي تيجين يُشفِّر الأنجيوتنسينوجين، وهو مُكوِّن رئيسي في نظام الرينين-أنجيوتنسين-ألدوستيرون (RAAS). يُستخدم زيليبيسيران بحثيًا لدراسة أساليب إسكات الجينات للتحكم طويل الأمد في ضغط الدم، وتقنيات توصيل تداخل الرنا، والدور الأوسع لمسار RAAS في أمراض القلب والأوعية الدموية والكلى.