إنكليسيران الصوديوم (API)
طلب البحث:
يُدرَس إنكليسيران الصوديوم (المكون الصيدلاني النشط) بشكل رئيسي في مجال تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) وعلاجات أمراض القلب والأوعية الدموية. وبصفته حمضًا نوويًا متداخلًا ثنائي السلسلة يستهدف جين PCSK9، يُستخدم في الأبحاث السريرية وقبل السريرية لتقييم استراتيجيات إسكات الجينات طويلة المفعول لخفض كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C). كما يُعَدّ مركبًا نموذجيًا لدراسة أنظمة توصيل الحمض النووي الريبوزي المتداخل، واستقراره، وعلاجات الحمض النووي الريبوزي الموجهة للكبد.
وظيفة:
يعمل مُركّب إنكليسيران الصوديوم الفعّال عن طريق تثبيط جين PCSK9 في خلايا الكبد، مما يؤدي إلى انخفاض إنتاج بروتين PCSK9. يؤدي هذا إلى تعزيز إعادة تدوير مستقبلات LDL وزيادة تصفية كوليسترول LDL من الدم. يدعم عمله كعامل خافض للكوليسترول طويل المفعول استخدامه في علاج ارتفاع كوليسترول الدم وتقليل خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية. وبصفته مُركّبًا فعّالًا، يُشكّل المُكوّن النشط الأساسي في تركيبات الأدوية القائمة على إنكليسيران.