جيفوسيران

جيفوسيران (API)

طلب البحث:
جيفوسيران API هو حمض نووي ريبوزي صناعي صغير متداخل (siRNA) دُرس لعلاج البورفيريا الكبدية الحادة (AHP). يستهدف تحديدًاألاس1جين (سينثاز حمض أمينوليفولينيك 1)، الذي يشارك في مسار تخليق الهيم. يستخدم الباحثون جيفوسيران لدراسة العلاجات القائمة على تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi)، وتثبيط الجينات المستهدفة للكبد، وتعديل المسارات الأيضية المرتبطة بالبورفيريا والاضطرابات الوراثية المرتبطة بها.

وظيفة:
تعمل Givosiran عن طريق تقليل التعبير عنألاس1في خلايا الكبد، مما يقلل من تراكم المواد الوسيطة السامة للهيم، مثل حمض أمينوليفولينيك (ALA) وبورفوبيلينوجين (PBG). يساعد هذا على الوقاية من النوبات العصبية الحشوية المرتبطة بالبرفيريا الكبدية الحادة. يُعد جيفوسيران، بصفته مادة فعالة، المكون الدوائي الفعال في العلاجات القائمة على تداخل الرنا (RNAi)، المصممة لتوفير تحكم طويل الأمد في البورفيريا الكبدية الحادة (AHP) عن طريق الحقن تحت الجلد.