دونيدالورسن

دونيدالورسن (API)

طلب البحث:
دونيدالورسين API هو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه (ASO) قيد الدراسة لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) والحالات الالتهابية المرتبطة بها. يُدرس في سياق العلاجات الموجهة للحمض النووي الريبي (RNA)، بهدف تقليل التعبير عنبريكاليكرين البلازما(MRNA KLKB1). يستخدم الباحثون دونيدالورسين لاستكشاف آليات إسكات الجينات، والحركية الدوائية المعتمدة على الجرعة، والتحكم طويل الأمد في الالتهاب الناجم عن البراديكينين.

وظيفة:
تعمل Donidalorsen عن طريق الارتباط بشكل انتقائي بـKLKB1mRNA، مما يقلل إنتاج بريكاليكريين البلازما، وهو إنزيم رئيسي في نظام الكاليكرين-كينين المسؤول عن تحفيز التورم والالتهاب في حالات الوذمة الوعائية الوراثية. بخفض مستويات الكاليكرين، يساعد دونيدالورسين على منع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية ويخفف من وطأة المرض. وبصفته مكونًا فعّالًا، فهو يُمثل المكون العلاجي الأساسي في تطوير علاجات طويلة المفعول تُعطى تحت الجلد لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية.